对于 1 型糖尿病患者而言，一旦病情发展至严重阶段，便意味着终身与胰岛素注射相伴，生活的自由与便捷被无情剥夺，并发症的阴霾也时刻笼罩。如今，一则重磅消息为这些患者带来了曙光 ——9 月 3 日，中国国家药品监督管理局正式批准免疫治疗糖尿病新药替利珠单抗（Teplizumab）上市，专门用于成人和 8 岁及以上儿童的 1 型糖尿病 2 期患者，能够有效延缓疾病进展至 3 期，改写了 1 型糖尿病的治疗格局 。
1 型糖尿病作为一种自身免疫性疾病，免疫系统如同 “叛变的士兵”，错误地攻击胰腺中的 β 细胞，致使胰岛素分泌能力逐渐衰竭。一旦迈入 3 期，患者身体失去自主调节血糖的能力，必须立即开启终身胰岛素治疗，不仅生活诸多不便，糖尿病肾病、视网膜病变等并发症的风险也大幅攀升，严重影响生活质量与寿命。以往，患者只能在疾病完全发作、胰岛 β 细胞大量受损后无奈接受胰岛素替代治疗，而替利珠单抗的出现，让 1 型糖尿病的防治从 “被动挨打” 迈向 “主动出击” 。
替利珠单抗的神奇之处在于，它能精准 “瞄准” 免疫系统，作为一种 CD3 靶向的单克隆抗体，调节免疫 T 细胞活性，减少免疫系统对胰岛 β 细胞的攻击，从而为 β 细胞 “保驾护航”，延缓其被完全破坏的进程，让患者尽可能长时间地维持自身胰岛素分泌功能，推迟进入依赖胰岛素的 3 期糖尿病阶段。简单来说，它给患者争取到了宝贵的时间，在无需依赖胰岛素的情况下，多享受几年正常生活 。
大量临床研究为替利珠单抗的疗效和安全性筑牢根基 。系统综述与荟萃分析纳入 1908 名患者后发现，使用该药能显著减少胰岛素用量，提升 C – 肽水平，意味着 β 细胞功能得以较好保留，糖化血红蛋白（HbA1c）指标也有所改善，且整体安全性良好；TrialNet 预防性研究中，高危人群仅接受 14 天替利珠单抗治疗，中位进入 3 期糖尿病的时间便从安慰剂组的 27.3 个月大幅延长至 52.2 个月，平均推迟超 2 年，随访超 6 年后，仍有约三分之一患者在 5 年内未发展为糖尿病；PROTECT 研究（发表于《新英格兰医学杂志》）表明，在新近确诊的儿童和青少年群体中，替利珠单抗组在 78 周时的 C – 肽水平显著高于对照组，有力证明其对 β 细胞功能的长期保护作用 。
对于患者个体而言，替利珠单抗的获批无疑是命运的转折 。一个 10 岁确诊 1 型糖尿病 2 期的孩子，使用该药后可能在青春期前几年自由生活，无需时刻担忧胰岛素注射，尽情享受童年时光；年轻成年人在学业、事业拼搏的关键期，因该药减少低血糖风险，降低并发症早期负担，能够心无旁骛地追逐梦想。从长远来看，哪怕仅延迟几年发病，也可能在患者的整个生命周期内带来显著益处，如减少并发症发生、提升生活质量 。
在我国，每年新增 1 型糖尿病患者超 1 万例，且好发于儿童及青少年，儿童和青少年 1 型糖尿病绝对患者人数位居世界第四。替利珠单抗的上市，填补了我国 1 型糖尿病领域疾病修饰疗法的空白，推动临床早筛、早诊和早期干预的进程 。这不仅是一款药物的获批，更是我国 1 型糖尿病治疗模式的革新，从 “亡羊补牢” 式的事后治疗，转变为 “防患未然” 的早期干预，为无数患者和家庭点亮希望之光，让我们对 1 型糖尿病的防治前景充满期待 。
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